Masterarbeit

Herausforderung Zusatznutzennachweis bei seltenen Treibermutationen - Nutzenbewertungsverfahren nach §35a SGB V zum NSCLC mit ALK- oder ROS1-Treibermutation (2012 bis 2018) ***

Amelie Link (2019)

Zusammenfassung
Sprache: Deutsch
Die Entdeckung onkogener Treibermutationen führte in den letzten Jahren zur Entwicklung zahlreicher innovativer zielgerichteter Krebstherapien, so auch beim nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC). Je zielgerichteter die Therapie, desto geringer wird aber auch die Zahl der Patienten, bei denen die entsprechende Treibermutation vorliegt. Bei der Entwicklung von Arzneimitteln für solch kleine Patientengruppen gestaltet sich allerdings die Generierung von Daten, die den Anforderungen der Nutzenbewertung nach §35a SGB V genügen, häufig schwierig. Dies gilt insbesondere in den Fällen mit bedingter Zulassung gemäß Verordnung (EG) 507/2006, die ohne Vorliegen von Daten randomisiert-kontrollierter Studien erteilt werden kann, um Patienten in der EU einen frühen Zugang zu diesen Innovationen zu ermöglichen.
In der vorliegenden Arbeit wurden die Nutzenbewertungsverfahren im Anwendungsgebiet ALK- und ROS1-positives NSCLC aus den Jahren 2012 bis 2018 analysiert. In diesen Zeitraum fielen die Nutzenbewertungsverfahren infolge von drei Neuzulassungen (in allen Fällen bedingte Zulassungen) und vier Indikationserweiterungen.
Die Erfahrungen aus diesen Verfahren können für zukünftige Planungen in ähnlich gelagerten Fällen von Interesse sein und zeigen auf, in welchen Fragestellungen in Zukunft noch Lösungen gefunden werden müssen. Die in der Gesamtschau letzten Endes recht guten Ergebnisse zeugen vom Bemühen, den besonderen Umständen gerecht zu werden. Allerdings war der Ausgang einzelner Verfahren für den betroffenen pharmazeutischen Unternehmer nicht zufriedenstellend. Lösungsansätze wie die in zwei Fällen erfolgte Befristung des Beschlusses des G-BA oder die Bezeichnung als relevante Therapieoption können dies nicht in allen Fällen verhindern. Problematisch zeigen sich insbesondere nach wie vor die Fälle, in denen aufgrund besonders geringer Patientenzahlen die Generierung vergleichender Daten nicht realistisch durchführbar ist. Es bleibt abzuwarten, ob die Regelungen des im August 2019 in Kraft getretenen Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung in diesen Fällen Abhilfe schaffen können.
Umfang: 60 Seiten