Masterarbeit

PUMA-Arzneimittel in der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V (2014-2019)

Julia Leuthner (2021)

Zusammenfassung
Sprache: Deutsch
Die Entwicklung von Kinderarzneimitteln ist auf EU-Ebene harmonisier und mit Herausforderungen verbunden. Insbesondere sollen unnötige Kinderstudien vermieden und ethische Aspekte berücksichtigt werden. Mit der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 über Kinderarzneimittel (KinderVO) ist 2007 das Verfahren der Paediatric Use Marketing Authorisation (PUMA) eingeführt worden. Ein PUMA-Arzneimittel ist eine Zulassung für die pädiatrische Verwendung mit einem bei Erwachsenen etablierten, patentfreien Wirkstoff. Hauptanreiz für diese Art der Zulassung ist eine 10-jährige Unterlagenschutzfrist für die beantragte pädiatrische Indikationen. Zudem unterstützt die EU mit Förderprogrammen die Entwicklung von PUMA-Arzneimitteln. Dennoch ist der Erfolg des PUMA-Verfahrens mit insgesamt sechs zentralen Zulassungen seit Inkrafttreten der KinderVO überschaubar.
Entgegen den EU-Regelungen und Förderungen liegt die Preisgestaltung und Erstattung für PUMA-Zulassung in der nationalen Zuständigkeit. Obwohl PUMA-Arzneimittel einen bekannten Wirkstoff enthalten, müssen sie sich in Deutschland der frühen Nutzenbewertung nach §35a SGB V stellen, dessen Ausgang den Arzneimittelpreis beeinflusst. Für pharmazeutische Unternehmer (pU) ist der zu erzielende Preis, und die damit verbundene Planbarkeit, eine wichtige Motivation für die Entwicklung eines Arzneimittels. Gemäß einer Veröffentlichung in der Deutschen Apotheker Zeitung ist das zu durchlaufene Nutzenbewertungsverfahren einer der Gründe, worauf die Zurückhaltung der pharmazeutischen Industrie in Bezug auf die Entwicklung von PUMA-Arzneimittel zurückzuführen ist.
Basierend auf dieser Hypothese werden in der vorliegenden Arbeit die Nutzenbewertungsverfahren von PUMA-Arzneimitteln aus den Jahren 2014 bis 2019 analysiert. Auch wenn in den betrachteten Fällen lediglich für eine Teilpopulation in einem Verfahren, der vom pU beanspruchte Zusatznutzen bestätigt wurde, konnten meist zufriedenstellende Ergebnisse in der Beschlussfassung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) erreicht werden. Lediglich in einem Fall, in dem ein Dossier zur Nutzenbewertung eingereicht wurde, wurde ein Zusatznutzen nicht belegt. In einigen Fällen unterscheiden sich die Empfehlung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) und der beschlossene Zusatznutzen des G-BA deutlich.
Die analysierten Verfahren weisen auf Differenzen hin, die aus den unterschiedlichen Zielen, die einerseits von einer PUMA-Zulassung und andererseits von der Nutzenbewertung nach §35a SGB V verfolgt werden, resultieren. Erkenntnisse aus den Analysen zeigen Herausforderungen und Tendenzen auf. So werden in keinem der betrachteten Nutzenbewertungsverfahren die spezielle pädiatrische Darreichungsform sowie die EU-Anforderungen hinsichtlich Kinderstudien berücksichtigt. Die Unterschiede in den Empfehlungen des IQWiG und der Beschlussfassung des G-BA sind mit einer Unsicherheit für den pU verbunden und machen das Ergebnis schwer vorhersagbar.
Es wird sich zeigen wie die Anstrengungen und Forderungen nationaler Industrieverbände und Interessensvereine, sowie die aktuellen Gesetzesinitiativen der Europäischen Kommission die Anzahl künftiger PUMA-Entwicklungen und die Ergebnisse der Nutzenbewertungsverfahren beeinflussen können.
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