Masterarbeit

Heutige Hürden für den fairen Zugang zu innovativen Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen in Europa

Nikoleta Papavramidou (2022)

Summary
Sprache: Deutsch
Seltene Krankheiten sind solche, deren Prävalenz maximal 5 Erkrankungen auf 10.000 Menschen beträgt.
Für deren Behandlung stehen im Vergleich zu nicht seltenen Erkrankungen weniger Medikamente, sogenannte Orphan Drugs, zur Verfügung. Durch die Einführung unterschiedlicher Anreize von Behörden hat man versucht, die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs attraktiver zu gestalten.
Durch die Orphan Drug Regulation werden forschenden Pharmazeutischen Unternehmen Gebührenbefreiung für das Zulassungsverfahren, 10jährige Marktexklusivität und weitere Unterstützungen angeboten. Diese Anreize führten zu einer Zunahme der OMP-Entwicklung mit derzeit 200 zugelassenen OMPs europaweit.
Trotz aller Bemühungen bleibt der Patientenzugang zu diesen Arzneimitteln oft problematisch und sehr heterogen zwischen den europäischen Staaten.
Die westlichen europäischen Staaten besitzen die bestmögliche Verfügbarkeit von Orphan Drugs. Gesetze und Erleichterungen, die eingeführt wurden, um die Entwicklung von Orphan Medikamenten zu fördern, stellen eine wichtige Hilfestellung dar. Zur Überwindung der Schwierigkeiten während und nach der Vermarktung von Orphan Drugs wäre die Zusammenarbeit von Herstellern, Anwendern und Behörden notwendig.
Durch effektivere Kooperation der HTA-Agenturen und höhere Bereitschaft der Kostenträger zur Übernahme der Therapiekosten würden mehr Anreize für die Entwicklung von Innovationen geschaffen, Investitionen relativiert und europaweit eine einheitliche qualitative Versorgung und Zugänglichkeit für Orphan Drugs für Betroffene für seltene Leiden gewährleistet.
Seiten: 70
Textteil: 58